Стартовали испытания лекарства от карликовости

Началось испытание нового средства, которое может помочь детям с генетическим расстройством, провоцирующим карликовость.

Ахондроплазия является заболеванием, вызванным генетической мутацией. Этот наследственный недуг провоцирует нарушения в процессах энхондрального окостенения, в результате чего развивается карликовость.

Американская компания BioMarin разработала новый препарат, который проходит тестирование в Австралии, США, Франции и Великобритании. В новом препарате ученые использовали природный человеческий пептид, регулирующий рост костей. Исследователи поначалу проанализируют рост нездоровых деток 4-9 лет, а позже займутся оценкой самого продукта.

Ученые уповают, что им получится подавить чрезвычайно активный мутировавший ген у пациентов. Не считая заморочек с позвоночником, людей с этим диагнозом истязают боли в коленях, тазобедренных суставах. Лечущее средство призвано не только лишь подарить людям с мутацией обычный рост, да и исключить необходимость проведения операций на суставах и позвоночнике.